Nuovi farmaci mirati ‘a misura di bambino’ e tecniche sempre più efficaci sperimentate direttamente sui pazienti pediatrici. Contro la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età infantile, e altre malattie ematologiche, la ricerca sta facendo passi importanti. Un risultato significativo dal momento che effettuare sperimentazioni nella popolazione pediatrica risulta più complesso anche per i numeri esigui. Alcune novità di rilevo arrivano dal Congresso della Società americana di ematologia (Ash) in corso a New Orleans, come spiega Franco Locatelli, direttore Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. “Nel campo pediatrico ci sono continui progressi e due studi che presentiamo al congresso – afferma – rappresentano dei punti di svolta per la pratica corrente del trapianto di midollo in età pediatrica contro la leucemia in particolare”. Un primo studio su 413 pazienti pediatrici, spiega Locatelli, “dimostra che effettuando la radioterapia prima dell’intervento di trapianto di midollo nei bambini con leucemia linfoblastica acuta, la possibilità di sopravvivenza libera da malattia, e quindi di guarigione, a tre anni, è dell’81% rispetto al 59% effettuando la sola chemioterapia.
Il rischio di recidiva è del 12% nel primo caso e del 27% nel secondo”. Lo studio, rileva l’esperto, “ha dimostrato la manifesta superiorità della radioterapia rispetto alla sola chemioterapia e quindi un comitato terzo rispetto agli sperimentatori ha raccomandato l’interruzione prematura dello studio stesso”. In virtù di questi risultati, “abbiamo portato questa analisi aggiornata all’Ash che conferma che utilizzare la radioterapia offre dei significativi vantaggi in termini di riduzione soprattutto del rischio di ricaduta post trapianto. Quindi, in maniera definitiva, si documenta quello che a questo punto diventa lo standard of care, lo standard di cura: per i bambini che devono essere trapiantati, cioè, la preparazione ideale è la radioterapia in associazione ad un farmaco chemioterapico”. Ma passi avanti arrivano anche sul fronte dei farmaci disponibili per i pazienti più piccoli ed un nuovo farmaco ad azione mirata potrà presto essere utilizzato nei bambini contro una delle maggiori complicanze del trapianto di midollo nei casi di leucemia ma anche di altre malattie ematologiche, ovvero l’aggressione delle cellule del donatore sull’organismo del ricevente. Si tratta della molecola ruxolitinib, già impiegata nei pazienti adulti: “I risultati ottenuti – afferma Locatelli – sono stati molto buoni perchè globalmente i pazienti che rispondono dopo 4 settimane di trattamento si avvicinano all’85%, un dato in linea con quanto identificato nella popolazione adulta”.
L’aggressione delle cellule del donatore sull’organismo del ricevente è una complicanza molto frequente che interessa almeno la metà dei pazienti che vengono sottoposti a trapianto. Una parte di tali pazienti non risponde purtroppo ai trattamenti di prima linea contro tale complicanza e dunque, sottolinea Locatelli, “avere identificato questo farmaco aumenta significativamente il profilo di sicurezza del trapianto di midollo in caso di leucemia ma anche di malattie non maligne come le immunodeficienze”. Lo studio ha coinvolto 45 pazienti tra 2 e 18 anni d’età. “Abbiamo innanzitutto individuato la dose di farmaco raccomandata, che evidentemente non può essere la stessa che si utilizza nell’adulto, ma soprattutto il nuovo studio Reach 4 prova la stessa efficacia del farmaco nei bambini rispetto a quella già dimostrata nell’adulto”. Si tratta dunque, conclude Locatelli, di “un passo molto importante perchè si consente ai pediatri di conoscere per le varie fasce d’età quale è la dose da impiegare di questo farmaco altamente efficace anche per i bambini”.