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In Italia la prima terapia genica contro la Sma

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Arriva in Italia la prima terapia genica per i bambini con Sma, l’atrofia muscolare spinale, una grave malattia genetica che causa la morte o una grave peggioramento della qualita’ della vita. Il farmaco viene utilizzato una sola volta ed e’ in grado di correggere il difetto genetico. La terapia negli Usa era stata autorizzata con un prezzo record di 2,1 milioni di euro, il piu’ alto nella storia. La trattativa ha permesso in Italia, ha spiegato l’Aifa, di rendere il prezzo “sostenibile” (il dato e’ riservato) con un sistema di pagamento innovativo che prevede il rimborso solo se la cura funziona definitivamente. Dopo un primo pagamento alla consegna, la terapia verra’ rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale a 12, 24, 36 e 48 mesi solo in base all’efficacia del farmaco. Si stima che ogni anno nascano circa 40/50 bambini con la Sma, principale causa genetica di morte. La terapia genica, Zolgensma, sara’ a carico del Ssn per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 kg di peso. Il via libera definitivo e’ arrivato a conclusione di un processo iniziato nel maggio 2020. L’accordo con l’azienda Novartis ha incluso l’impegno della societa’ a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg. La negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi ha permesso di “giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il Ssn”, rende noto l’Aifa che dichiara la propria soddisfazione per la possibilita’ di rendere disponibile nel nostro Ssn una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma1. Se non trattata, la Sma di Tipo 1 determina la morte o la necessita’ di ventilazione permanente entro i due anni di eta’ in oltre il 90% dei casi. In Europa ogni anno nascono circa 550-600 bambini con la SMA.7,8. La mancanza di un gene SMN1 funzionante, comporta una conseguente perdita rapida e irreversibile di motoneuroni, che compromette le funzionalita’ muscolari, incluse respirazione, deglutizione e il movimento di base. La terapia genica per la Sma era gia’ stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (Fda) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (Ema). “L’approvazione della terapia genica in Italia rappresenta un momento importante nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale poiche’ consente di avere a disposizione una soluzione terapeutica che viene somministrata una sola volta nella vita ed e’ grado di cambiare la storia naturale della malattia soprattutto se eseguita precocemente – ha detto il Prof. Eugenio Mercuri, Direttore Unita’ Operativa Complessa Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Gemelli, Roma Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs – per questo motivo e’ necessario riuscire a identificare precocemente le nuove diagnosi in modo da poter intervenire tempestivamente”. “Zolgensma e’ prima di tutto una risposta concreta per i piccoli pazienti italiani, e un successo per l’Italia, tra i primi Paesi ad aver ottenuto la rimborsabilita’. Questo grazie alla stretta collaborazione con Aifa e alla condivisione di intenti nell’interesse dei pazienti, che ha permesso di rendere la terapia accessibile e sostenibile per il Sistema Sanitario Nazionale”, ha sottolineato Pasquale Frega, Country President e Amministratore Delegato di Novartis in Italia.

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Esteri

Putin a maggio in Cina da Xi, ‘un amico e un vero uomo’

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Vladimir Putin ha annunciato che si recherà il mese prossimo in Cina per nuovi colloqui con il presidente Xi Jinping, che ha definito un “amico” e un “vero uomo”. Affermazioni che giungono mentre il segretario di Stato americano Antony Blinken è a Pechino con il compito dichiarato di cercare di convincere la leadership cinese a mettere fine al sostegno militare alla Russia, di cui gli Usa accusano il Dragone.

Un portavoce del Dipartimento di Stato ha affermato ad esempio di essere a conoscenza di “rapporti credibili e open source” secondo cui una nave russa sanzionata dagli Stati Uniti e implicata in trasferimenti di armi nordcoreane alla Russia, l’Angara, è attualmente ormeggiata in un porto cinese.

La Reuters scrive di avere ottenuto e ha pubblicato sul suo sito immagini satellitari del cargo, che si troverebbe all’ancora nel porto della provincia orientale di Zhejiang. Il think tank britannico Royal United Services Institute (Rusi) afferma che la nave ha già trasferito in passato nei porti russi migliaia di container che si ritiene contengano munizioni nordcoreane. Prima dell’arrivo di Blinken, la Cina ha respinto le affermazioni degli Usa, definendo “estremamente ipocrita e del tutto irresponsabile” l’approccio di Washington, che ha approvato “una legge sugli aiuti su larga scala per l’Ucraina lanciando allo stesso tempo accuse infondate contro il normale commercio tra Cina e Russia”.

Sulla questione ucraina, “la Cina ha sempre mantenuto una posizione obiettiva e giusta, ha sostenuto attivamente i colloqui di pace e ha spinto per la soluzione politica”, ha rincarato Pechino. La visita annunciata in Cina in maggio sarà per Putin l’occasione per il terzo incontro in presenza in poco più di un anno con Xi, in coincidenza con un deciso sviluppo dei rapporti commerciali che hanno visto l’interscambio bilaterale toccare il record dei 240 miliardi di dollari nel 2023. L’annuncio è stato dato dal presidente russo durante il congresso dell’Unione degli industriali e imprenditori a Mosca. Un partecipante gli ha chiesto di portare in dono al leader cinese una copia del romanzo ‘Che fare?’ dell’esponente rivoluzionario democratico del XIX secolo Nikolai Chernyshevsky, che in una visita a Mosca Xi aveva definito il suo libro preferito.

“Lo porterò sicuramente con me e lo darò al nostro amico, che è un governante forte e un vero uomo”, ha risposto il capo del Cremlino. Chernyshevsky è stato tra l’altro tra gli ispiratori di Lenin, autore a sua volta di un pamphlet politico con lo stesso titolo del romanzo. Che le tensioni internazionali attorno al conflitto ucraino rimangano a livelli di guardia è testimoniato da dichiarazioni fatte dal presidente ucraino Alexander Lukashenko, secondo il quale ormai “diverse decine” di testate nucleari russe sono schierate nel suo Paese. Armi che Minsk e Mosca sono pronte ad usare in caso di attacco alla Bielorussia. Lukashenko ha messo in guardia da possibili “provocazioni armate” dell’Ucraina, che ha accusato di avere ammassato non meno di 120.000 soldati alla frontiera bielorussa.

Un’affermazione che suscita un certo scetticismo tra gli osservatori, a fronte delle evidenti carenze di truppe con cui Kiev si trova a fare i conti anche lungo la linea di contatto con le forze russe. Mosca ha intanto risposto all’annuncio fatto da Washington di aver già inviato segretamente all’Ucraina missili balistici Atacms affermando che ciò conferma che gli Stati Uniti sono “direttamente coinvolti” nel conflitto. Ma le nuove forniture non potranno cambiare la situazione sul terreno e “causeranno ulteriori problemi alla stessa Ucraina”, ha detto il portavoce del Cremlino, Dmitry Peskov. Lettura opposta quella fornita dal segretario generale della Nato Jens Stoltenberg, che in visita a Berlino ha affermato “che non è troppo tardi per far prevalere l’Ucraina”, a patto che gli alleati mantengano le promesse sulle armi.

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Esteri

Veto russo a bozza Usa contro armi nucleari nello spazio

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La Russia ha bloccato con il veto la risoluzione elaborata da Usa e Giappone sulla prevenzione delle armi nucleari nello spazio. La bozza intendeva “rafforzare e sostenere il regime globale di non proliferazione, anche nello spazio extra-atmosferico, e riaffermare l’obiettivo condiviso del suo mantenimento per scopi pacifici”. Il testo ha ottenuto 13 voti a favore, il veto della Russia e l’astensione della Cina.

Oltre a ribadire gli obblighi ai 115 Stati parte del Trattato sullo spazio extra-atmosferico – compresi tutti i membri permanenti del Consiglio di Sicurezza – “di non posizionare in orbita attorno alla Terra alcun oggetto che trasporti armi nucleari o altre armi di distruzione di massa”. Mosca e Pechino volevano un emendamento che riecheggiava una proposta del 2008 delle due potenze, e aggiungeva un paragrafo che vietava “qualsiasi arma nello spazio”, ma e’ stato bocciato avendo ottenuto solo 7 voti a favore.

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Esteri

Blinken: Usa-Cina gestiscano relazioni responsabilmente

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Il segretario di Stato americano Antony Blinken ha invitato gli Stati Uniti e la Cina a gestire le loro differenze “responsabilmente”, iniziando oggi la sua visita nel Paese asiatico. “Abbiamo l’obbligo nei confronti del nostro popolo, e anzi nei confronti del mondo, di gestire le relazioni tra i nostri due paesi in modo responsabile”, ha detto Blinken a Shanghai incontrando il leader del Partito comunista locale.

Il segretario di Stato americano ha affermato che il presidente Joe Biden è impegnato nel dialogo “diretto e duraturo” tra le due maggiori economie del mondo, dopo anni di crescente tensione. “Penso che sia importante sottolineare il valore e anzi la necessità dell’impegno diretto, del parlarsi l’un l’altro; mettere in evidenza le nostre differenze, che sono reali, cercando di superarle”, ha detto Blinken. Il segretario del Partito comunista cinese per Shanghai, Chen Jining, ha dato il benvenuto a Blinken e ha parlato dell’importanza delle imprese americane per la città. “Sia che scegliamo la cooperazione o il confronto, influisce sul benessere di entrambi i popoli, di entrambi i paesi e sul futuro dell’umanità”, ha detto Chen.

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