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In Italia la prima terapia genica contro la Sma

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Arriva in Italia la prima terapia genica per i bambini con Sma, l’atrofia muscolare spinale, una grave malattia genetica che causa la morte o una grave peggioramento della qualita’ della vita. Il farmaco viene utilizzato una sola volta ed e’ in grado di correggere il difetto genetico. La terapia negli Usa era stata autorizzata con un prezzo record di 2,1 milioni di euro, il piu’ alto nella storia. La trattativa ha permesso in Italia, ha spiegato l’Aifa, di rendere il prezzo “sostenibile” (il dato e’ riservato) con un sistema di pagamento innovativo che prevede il rimborso solo se la cura funziona definitivamente. Dopo un primo pagamento alla consegna, la terapia verra’ rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale a 12, 24, 36 e 48 mesi solo in base all’efficacia del farmaco. Si stima che ogni anno nascano circa 40/50 bambini con la Sma, principale causa genetica di morte. La terapia genica, Zolgensma, sara’ a carico del Ssn per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 kg di peso. Il via libera definitivo e’ arrivato a conclusione di un processo iniziato nel maggio 2020. L’accordo con l’azienda Novartis ha incluso l’impegno della societa’ a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg. La negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi ha permesso di “giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il Ssn”, rende noto l’Aifa che dichiara la propria soddisfazione per la possibilita’ di rendere disponibile nel nostro Ssn una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma1. Se non trattata, la Sma di Tipo 1 determina la morte o la necessita’ di ventilazione permanente entro i due anni di eta’ in oltre il 90% dei casi. In Europa ogni anno nascono circa 550-600 bambini con la SMA.7,8. La mancanza di un gene SMN1 funzionante, comporta una conseguente perdita rapida e irreversibile di motoneuroni, che compromette le funzionalita’ muscolari, incluse respirazione, deglutizione e il movimento di base. La terapia genica per la Sma era gia’ stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (Fda) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (Ema). “L’approvazione della terapia genica in Italia rappresenta un momento importante nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale poiche’ consente di avere a disposizione una soluzione terapeutica che viene somministrata una sola volta nella vita ed e’ grado di cambiare la storia naturale della malattia soprattutto se eseguita precocemente – ha detto il Prof. Eugenio Mercuri, Direttore Unita’ Operativa Complessa Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Gemelli, Roma Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs – per questo motivo e’ necessario riuscire a identificare precocemente le nuove diagnosi in modo da poter intervenire tempestivamente”. “Zolgensma e’ prima di tutto una risposta concreta per i piccoli pazienti italiani, e un successo per l’Italia, tra i primi Paesi ad aver ottenuto la rimborsabilita’. Questo grazie alla stretta collaborazione con Aifa e alla condivisione di intenti nell’interesse dei pazienti, che ha permesso di rendere la terapia accessibile e sostenibile per il Sistema Sanitario Nazionale”, ha sottolineato Pasquale Frega, Country President e Amministratore Delegato di Novartis in Italia.

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Esteri

È morto Spencer Silver, l’inventore adesivo dei Post-it

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E’ morto a 80 anni il chimico americano Spencer Silver, inventore dell’adesivo usato nei Post-it. Ne danno notizia i media internazionali, citando la famiglia e l’azienda 3M. Nato a San Antonio in Texas nel 1941, Silver era laureato in chimica presso l’Universita’ di Stato dell’Arizona, conseguendo un master nel 1962 e un dottorato in chimica organica presso l’Universita’ del Colorado a Boulder nel 1966, prima di assumere una posizione come capo chimico nei Central Research Labs della 3M. Nel 1968 sviluppo’ un adesivo “a bassa adesivita’”, abbastanza forte da tenere insieme i fogli, ma abbastanza debole da consentire che si staccassero di nuovo senza strapparsi. E poteva essere riutilizzato piu’ volte. Tale adesivo venne brevettato nel 1972.

L’inventore e scienziato Arthur Fry ha cosi’ sviluppato dei segnalibri utilizzando proprio l’adesivo di Silver. I foglietti adesivi furono inizialmente commercializzati con il nome di Post ‘n Peel in quattro citta’ americane dal 1977 e poi come Post-it Notes dal 1980 in tutti gli Stati Uniti. Il prodotto e’ diventato in breve molto popolare e presto e’ stato venduto in tutto il mondo. Silver ha lavorato nella 3M fino al suo pensionamento nel 1996. E’ nominato in oltre 30 brevetti. Ha ricevuto diversi premi per il suo lavoro, tra cui il 1998 American Chemical Society Award for Creative Invention e l’ammissione alla National Inventors Hall of Fame nel 2011.

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Corona Virus

Covid, il contagio in Campania: 1.110 nuovi casi, oltre duemila i guariti, 24 morti

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 Sono 1.110 i nuovi casi di Covid in Campania, di cui 387 sintomatici, su 18.701 test molecolari esaminati. Il tasso di incidenza, calcolato senza tenere conto dei tamponi antigenici, e’ del 5,93%, sostanzialmente stabile rispetto al 6,18 di ieri. Il bollettino dell’Unita’ di crisi segnala 24 nuove vittime e ben 2.054 guariti. Continua ad alleggerirsi la pressione sugli ospedali: i posti letto di terapia intensiva occupati sono 105 (-11), quelli di degenza 1.285 (-22).

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Clima: John Kerry in Italia, ridurre emissioni subito

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Sulla lotta alla crisi climatica, l’America e’ tornata. Dopo i quattro anni di Trump, che aveva portato fuori gli Stati Uniti dall’Accordo di Parigi, Washington vuole riprendersi la leadership della battaglia contro il riscaldamento globale. Oggi l’inviato speciale di Joe Biden sul clima, l’ex segretario di stato di Obama, John Kerry, e’ arrivato a Roma per capire cosa stia facendo il nostro paese. Sullo sfondo, c’e’ una scadenza importante: la Cop26 di Glasgow, la conferenza annuale dell’Onu sul clima, dal primo al 12 novembre. Dopo 5 anni dall’Accordo di Parigi del 2015 (l’anno scorso la Cop e’ saltata per il Covid), e’ previsto che i paesi firmatari aggiornino i loro target, oramai insufficienti per conseguire gli obiettivi dell’Accordo (mantenere il riscaldamento entro 2 gradi dai livelli pre-industriali). Gli Stati Uniti hanno dato la linea il 22 aprile scorso, al summit virtuale dei leader mondiali convocato da Biden: taglieremo i gas serra del 50-52% entro il 2030, ha annunciato il presidente. Ora, il suo inviato speciale per il clima fa il giro del mondo per spingere gli altri paesi a fare altrettanto. A Roma, oggi Kerry ha incontrato per primo il ministro della Transizione ecologica, Roberto Cingolani. Hanno parlato un’ora, soprattutto di G20 (quest’anno in Italia) e di Cop26. Il ministro ha spiegato anche gli investimenti del Recovery Plan per la decarbonizzazione. Kerry al termine ha fatto una breve dichiarazione. Prima ha attaccato Cina e Russia, che al summit di aprile non si sono impegnati gran che: “Ogni paese deve ridurre le emissioni in questo decennio. Non e’ abbastanza dire ‘emissioni zero nel 2050′”. Poi ha parlato ai cittadini del mondo preoccupati per i costi della decarbonizzazione: “Non e’ una scelta fra la prosperita’ e un’economia che funziona meno, ma e’ una opportunita’, una enorme opportunita’”. Infine, ha chiarito che “non c’e’ una cosa sola che possa risolvere la crisi climatica. Serve un approccio multiplo”. Dopo Cingolani, Kerry e’ andato a pranzo a Villa Pinciana (residenza dell’Ambasciata Usa) con il Gotha dell’imprenditoria energetica nazionale: Claudio Descalzi di Eni, Francesco Starace di Enel, Marco Alvera’ di Snam, Nicola Monti di Edison ed Emma Marcegaglia, presidente per l’Italia del B20, il gruppo di lavoro degli imprenditori per il G20. Kerry ha spiegato loro gli obiettivi da raggiungere alla Cop26, i manager hanno raccontato i loro impegni per decarbonizzare. L’inviato di Biden ha poi visto il ministro degli Esteri, Luigi Di Maio, e quello dello Sviluppo economico, Giancarlo Giorgetti. “Italia e Usa – ha commentato il titolare della Farnesina – sono chiamati ad esercitare un ruolo di leadership per convincere i nostri partner che la transizione energetica e la lotta per la salvaguardia del pianeta sono un vantaggio e una grande opportunita’ per tutta la Comunita’ internazionale”. Domani, Kerry incontrera’ il premier Mario Draghi.

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