A distanza di un mese dall’intervento al piccolo Alessandro Maria Montresor, Alex, affetto da una malattia genetica rara, il trapianto di cellule staminali emopoietiche da genitore cui è stato sottoposto “è riuscito”: il percorso trapiantologico, infatti, “puo’ dirsi concluso positivamente” ed Alex è “in buone condizioni di salute” e lascera’ l’Ospedale nelle prossime ore. Le cellule del padre, manipolate e infuse nel bambino, afferma l’Ospedale, a distanza di 1 mese dal trapianto “hanno perfettamente attecchito”. Il piccolo paziente affetto da Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH), trasferito a fine novembre al Bambino Gesu’ di Roma dall’Ospedale Great Ormond Street di Londra, e stato sottoposto il 20 dicembre scorso al trapianto di cellule staminali emopoietiche da genitore. Le cellule del padre, manipolate e infuse nel bambino di 20 mesi, a distanza di 1 mese dal trapianto, comunica l’Ospedale, “hanno perfettamente attecchito, ripopolando adeguatamente il sistema emopoietico e immunitario del paziente”. Nell’arco delle 4 settimane successive al trapianto “non si sono registrate complicanze, ne’ sul piano infettivo, ne’ – precisano i medici – sul piano del rigetto, il problema principale per situazioni di questo tipo”. Alla luce di queste evidenze, sottolinea il Bambino Gesu’, “il percorso trapiantologico puo’ dirsi concluso positivamente”. Anche la somministrazione del farmaco salva-vita (emapalumab), che teneva sotto controllo la malattia regolando le reazioni del sistema immunitario, e’ stata sospesa la scorsa settimana.

Napoli. Grande risposta di solidarietà dei napoletani all’appello dei genitori del piccolo Alex  che aveva urgente bisogno di un trapianto di midollo a causa di una rara malattia genetica. Stesse file in ogni città d’Italia. Alla fine è stato il suo papà il donatore….

Ma come è stato salvato il piccolo Alex? È stato sottoposto lo scorso 20 dicembre ad una tecnica innovativa messa a punto all’Ospedale Bambino Gesù di Roma. Si tratta del trapianto emopoietico (comunemente detto trapianto di midollo osseo) da genitore con rimozione dei linfociti alpha/beta. Oggi, il Bambino Gesu’ ha comunicato che il trapianto e’ riuscito, con l’attecchimento delle cellule trapiantate, ed il piccolo verrà dimesso a breve. Si tratta di una procedura basata sulla manipolazione delle cellule staminali emopoietiche (ovvero destinate alla produzione delle cellule del sangue) prelevate dal donatore – nel caso di Alex, il donatore e’ stato il padre – per privarle selettivamente di tutti gli elementi che potrebbero aggredire l’organismo del ricevente. In assenza di un donatore perfettamente compatibile, questa tecnica rende possibile il trapianto di cellule staminali emopoietiche anche da uno dei 2 genitori (i quali sono compatibili con il proprio figlio solo al 50%). In questo caso le percentuali di guarigione sono sovrapponibili a quelle ottenute ricorrendo a un donatore perfettamente compatibile.

La tecnica e’ stata messa a punto dall’equipe di Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare e Genetica del Bambino Gesu’, e viene utilizzata per il trattamento di pazienti pediatrici affetti sia da emopatie maligne (ad esempio le leucemie) che da altre patologie congenite non tumorali (come le immunodeficienze primitive e le talassemie). Con tale tecnica, dunque, le cellule staminali prelevate dal sangue periferico della mamma o del papa’ vengono manipolate per eliminare le cellule pericolose in questo contesto (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all’aggressione da parte di cellule del donatore ai tessuti del ricevente, lasciando pero’ elevate quantita’ di cellule “utili” capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e, nel caso di pazienti affetti da leucemia, dalla ricaduta di malattia. All’Ospedale Pediatrico della Santa Sede la procedura e’ ormai consolidata. E’ stata utilizzata per il trattamento di piu’ di 200 pazienti con risultati sovrapponibili a quelli ottenuti con i trapianti da donatore, familiare o non consanguineo, perfettamente compatibile. Piu’ di 50 di questi pazienti erano affetti da immunodeficienza primitiva, 8 dei quali da HLH, la malattia da cui e’ affetto Alex. La percentuale di guarigione definitiva nei bambini con immunodeficienza primitiva e’ dell’85-90% circa. La HLH (Linfoistiocitosi Emofagocitica primaria) e’ una rarissima patologia ereditaria del sistema immunitario che colpisce circa 2 bambini ogni 100.000 nuovi nati e non lascia speranze se non quella di un trapianto di cellule staminali emopoietiche.

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