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Un farmaco per non far morire la piccola Mila affetta dalla malattia di Batten, una rara malattia genetica

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“Quando è nata era forte e sana. Poi le cose sono cambiate”. Lei si chiama Julia Vitarello, americana del Colorado. Le sue origini sono ben note: italiana. Lei è mamma di Mila. Una bimba di 8 anni che soffre della malattia di Batten. É la classica malattia rara di origine genetica che quando ti prende, ti segna. A 3 anni di primi segnali, A 6 anni la prima diagnosi chiara. I medici del Children’s Hospital di Boston, dove Mila è in cura, hanno cercato una via d’uscita: Hanno provato a dare una chance di vita alla piccola Mila.
Ed hanno cominciato da zero. Come fanno i medici, quelli veri, quelli capaci, quelli combattivi, quello per cui ogni vita è preziosa. Hanno messo a punto un farmaco su misura. Il Milasen che prende il nome dell’unica paziente a cui è stato somministrato. Si tratta di un “oligonucleotide antisenso”, ovvero un breve frammento di Dna che contiene la sequenza complementare del filamento che dà origine alla mutazione responsabile della malattia. L’antisenso, grazie a questa sua specularità rispetto al Dna presente nel paziente (detto “senso”), può neutralizzarne l’attività biologica.

È la prima volta che viene creato un medicinale per un solo paziente, seppure con un procedimento già noto. Il merito è anche di Julia, che non si è rassegnata e ha dato vita alla “Mila’s Miracle Foundation to stop Batten”, facendo conoscere al mondo la storia di sua figlia, una bambina sorridente e amata, ma destinata a una vita troppo breve e purtroppo anche troppo dolorosa. Il “miracolo” è avvenuto: la Fondazione ha raccolto tre milioni di dollari che hanno contribuito ad arrivare alla terapia.
La malattia di Mila fa parte di un gruppo di patologie chiamate “ceroidolipofuscinosi neuronali giovanili”. Sono terribili, perché si manifestano in bambini fino a quel momento perfettamente sani: dapprima insorgono problemi alla vista, che possono peggiorare fino alla cecità, seguiti da disturbi intellettivi e motori, come l’epilessia e le crisi convulsive, che si aggravano progressivamente e per i quali non esiste ad oggi possibilità di cura. L’aspettativa di vita, nei casi più fortunati, è di circa 40 anni. Ma le sofferenze sono così atroci che è difficile chiamarla vita. La piccola  Mila non è guarita completamente. Alcuni sintomi come le  convulsioni sono migliorati.  Altri miglioreranno, si spera. Di sicuro c’è chi si sta occupando della malattia di Batten. C’è un farmaco. E si sta sperimentando ancora. Grazie a Mila altri soffriranno di meno questo male assurdo, fino a non soffrirne più.

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Accordo Sanchez-Iglesias, svolta in Spagna: Psoe e Podemos vogliono fare il Governo assieme

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Il leader socialista spagnolo Pedro Sanchez e il capo di Podemos Pablo Iglesias stretti in un abbraccio. È questa l’immagine simbolo della politica in Spagna in questo momento. I due leader politici hanno illustrato i termini dell’accordo fra le due forze politiche di sinistra per formare il prossimo governo spagnolo.

Pedro Sanchez. Capo del Psoe

“Abbiamo raggiunto un preaccordo per formare un governo di coalizione progressista che combini l’esperienza del Psoe e il coraggio di Unidas Podemos” ha detto il leader di Podemos Pablo Iglesias che ha garantito che  Sanchez potrà contare sulla lealtà di Unidas Podemos nel prossimo esecutivo e ha aggiunto che cercheranno l’appoggio necessario per superare il prossimo dibattito sulla fiducia. “Ciò che ad aprile era una opportunità storica – ha ripetuto Iglesias – è diventata una necessità storica”.

Pablo Iglesias. Leader di Podemos

“E’ un accordo per quattro anni di legislatura. Sarà basato sulla coesione e la lealtà e aperto al resto delle forze politiche per costruire una maggioranza parlamentare”. Sono queste le parole di Sanchez alla firma del documento con il leader di Podemos Pablo Iglesias. Si tratta di un ‘pre accordo’ in quanto rimanda le nomine nella formazione dell’esecutivo a dopo il voto di fiducia.  “Il Psoe aprirà i contatti con il resto dei partiti politici per costruire una maggioranza parlamentare”, ha spiegato Sanchez. “Questo nuovo governo sarà rotondamente progressista perchè sarà formato da forze progressiste e perchè lavorerà per il progresso della Spagna e di ognuno degli spagnoli. Ciò che non rientrerà sarà l’odio e lo scontro fra gli spagnoli”, ha detto Sanchez.

 

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Al Financial Times arriva Roula Khalaf, prima donna al timone del giornale in 131 anni

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Cambio della guardia alla guida del Financial Times. Il giornale britannico ha annunciato oggi la nomina del suo primo direttore donna in 131 anni di storia. Si tratta di Roula Khalaf, chiamata a sostituire Lionel Barber, dimessosi dopo un lungo mandato durato 14 anni. Khalaf, in redazione da 24 anni e già vicedirettore dal 2016, dopo essere stata al timone della rete internazionale del giornale con oltre 100 corrispondenti dislocati nel mondo e in precedenza essersi occupata delle Primavere Arabe. Ha commentato: “E’ un grande onore. Non vedo l’ora di proseguire gli straordinari successi di Lionel Barber e gli sono grata per i suoi insegnamenti in questi anni”. Tsuneo Kita, presidente del giapponese Nikkei che ha acquistato il FT da Pearson nel 2015, ha dichiarato che Khalaf è stata scelta per il suo solido giudizio e integrità. “Non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con lei per approfondire la nostra alleanza globale con i media”.

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Assalto dei pirati ad una nave italiana nel Golfo del Messico, due feriti

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Una nave italiana è stata attaccata  da un gruppo di pirati nel Golfo del Messico. Fonti della Farnesina riferiscono che l’Unità di crisi del ministero degli Esteri “segue il caso con la massima attenzione e in raccordo con l’ambasciata d’Italia a Città del Messico”. I fatti: la nave italiana Remas attaccata dai pirati nel Golfo del Messico appartiene alla Micoperi, una società di Ravenna, che ha stipulato un contratto da 220 milioni di dollari distribuito in tre anni con la compagnia petrolifera messicana Pemex, per la manutenzione delle piattaforme esistenti. Nell’attacco due marittimi italiani sono rimasti feriti. Uno è stato raggiunto a una gamba da un colpo d’arma da fuoco, l’altro ha ricevuto un colpo alla testa con un oggetto contundente. Nessuno dei due sarebbe in pericolo di vita. La nave trasportava circa 35 persone, di cui una decina italiani. Dopo l’attacco, la nave è stata scortata a terra da imbarcazioni della Marina messicana e i due italiani feriti hanno ricevuto assistenza medica.

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