Una nuova prospettiva per i pazienti nei quali la pressione arteriosa rimane elevata nonostante l’assunzione di più farmaci. I risultati a lungo termine dello studio di Fase III BaxHTN, presentati al Congresso europeo di cardiologia di Monaco, indicano che l’effetto antipertensivo di baxdrostat si mantiene fino a 52 settimane.

Al dosaggio di 2 milligrammi, il trattamento ha determinato una riduzione media della pressione sistolica in posizione seduta di 12,6 mmHg rispetto al gruppo di confronto, secondo i dati presentati.

Come agisce baxdrostat

Baxdrostat inibisce selettivamente la produzione di aldosterone, ormone che favorisce la ritenzione di sodio e acqua e può contribuire all’aumento della pressione e del rischio cardiovascolare e renale.

La molecola agisce quindi a monte, riducendo la sintesi dell’ormone, mentre altri medicinali ne bloccano gli effetti attraverso i recettori dei mineralcorticoidi.

La pressione che resiste ai farmaci

Si parla di ipertensione non controllata quando i valori restano superiori agli obiettivi nonostante il trattamento. L’ipertensione è definita resistente quando rimane elevata nonostante l’impiego di almeno tre farmaci antipertensivi, tra i quali generalmente un diuretico.

«Una quota rilevante di pazienti non raggiunge ancora i livelli pressori ideali», sottolinea Massimo Volpe, presidente della Società italiana per la prevenzione cardiovascolare.

I risultati aprono una nuova prospettiva terapeutica, ma la scelta del trattamento resta di competenza dello specialista e richiede controlli clinici, compreso il monitoraggio del potassio nel sangue.

Frase chiave

Baxdrostat contro ipertensione resistente

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I dati dello studio BaxHTN mostrano che baxdrostat mantiene fino a 52 settimane la riduzione della pressione nei pazienti difficili da trattare.

Riassunto SEO

Baxdrostat agisce sulla produzione di aldosterone e mantiene l’effetto antipertensivo fino a un anno nei pazienti con pressione non controllata o resistente.

Una nuova strategia di terapia genica potrebbe aprire prospettive terapeutiche per le encefalopatie associate al gene GNAO1, malattie neurologiche molto rare che insorgono nei primi anni di vita.

La ricerca internazionale, alla quale ha partecipato anche l’I.R.C.C.S. Neuromed di Pozzilli, ha mostrato nei modelli sperimentali la capacità di correggere diverse alterazioni motorie, comportamentali e neuronali provocate dalla patologia. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Acta Neuropathologica Communications.

Una rara malattia dell’infanzia

Le encefalopatie GNAO1 possono causare gravi disturbi del movimento, crisi epilettiche e problemi nello sviluppo neurologico. Le terapie attualmente disponibili consentono di controllare alcuni sintomi, ma non intervengono direttamente sull’origine genetica della malattia.

La patologia è provocata da mutazioni del gene GNAO1, responsabile della produzione di una proteina coinvolta nella trasmissione dei segnali tra le cellule. Il suo malfunzionamento può alterare l’equilibrio dei circuiti nervosi.

Una copia funzionante trasportata nelle cellule

I ricercatori non hanno modificato direttamente il gene mutato. Hanno utilizzato un vettore virale adeno-associato, reso innocuo, per trasportare nelle cellule una copia funzionante del gene e aumentare la produzione della proteina normale.

L’obiettivo è compensare gli effetti della mutazione e ristabilire almeno parzialmente il corretto funzionamento dei neuroni.

«Il nostro lavoro mostra che esiste anche un’altra possibilità: aumentare la quantità della proteina prodotta dalla copia sana del gene», spiega Germana Cocozza, ricercatrice del Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia della Sapienza Università di Roma e prima autrice dello studio.

Migliorati i disturbi motori

La terapia sperimentale è stata somministrata a topi appena nati portatori della mutazione GNAO1 C215Y. Nei giovani esemplari adulti ha attenuato le alterazioni comportamentali e motorie, ripristinando anche alcune importanti funzioni dei neuroni.

L’efficacia dell’integrazione genetica è stata valutata anche nel Caenorhabditis elegans, un piccolo organismo utilizzato nella ricerca biomedica. I risultati ottenuti con diverse mutazioni, comprese alcune associate a forme più gravi della malattia, suggeriscono che la strategia possa avere un campo di applicazione più ampio.

Una prova di principio

«Aumentare la disponibilità della proteina GNAO1 normale può compensare gli effetti della mutazione nei modelli sperimentali», sottolinea Cristina Limatola, docente della Sapienza e responsabile del Laboratorio di Neurofisiologia-Inflammaging del Neuromed.

Per i ricercatori si tratta di una significativa prova di principio, ma non ancora di una terapia utilizzabile sui pazienti. Saranno necessari ulteriori studi per verificarne la sicurezza, stabilire il dosaggio e valutare la possibilità di trasferire l’approccio alla sperimentazione clinica.

La ricerca indica comunque una strada potenzialmente utile anche per altre malattie genetiche: in alcuni casi, aggiungere una copia funzionante del gene potrebbe compensare gli effetti della mutazione senza doverla correggere direttamente.

L’Australia ha deciso di evacuare temporaneamente i 24 tecnici, ricercatori e operatori presenti nella stazione scientifica di Macquarie Island. Il territorio subantartico si trova nell’Oceano Meridionale, circa 1.500 chilometri a sud-est della Tasmania.

Il personale sarà prelevato in ottobre dalla nave rompighiaccio RSV Nuyina, prima che inizi il periodo più delicato della stagione riproduttiva delle foche elefante.

Il timore di una moria di massa

Sull’isola non è stato ancora rilevato alcun caso di influenza aviaria H5N1. Le autorità australiane temono però che il virus possa raggiungerla tra settembre e novembre, quando migliaia di foche si concentrano lungo le coste per riprodursi.

La stazione scientifica sorge a pochi metri da una colonia di circa 2.500 esemplari. Secondo le valutazioni degli esperti, un’epidemia potrebbe uccidere fino al 90 per cento dei cuccioli.

Il rischio psicologico per gli operatori

L’evacuazione è stata decisa principalmente per tutelare il benessere psicologico del personale. Tecnici e ricercatori potrebbero infatti essere costretti ad assistere per settimane alla morte di migliaia di animali senza avere la possibilità di lasciare rapidamente l’isola.

Una moria di tali dimensioni potrebbe inoltre determinare seri problemi igienici e compromettere la qualità dell’aria intorno alla base.

Il virus trovato anche in un delfino

La decisione arriva mentre l’H5N1 continua a diffondersi nella fauna selvatica australiana. Nell’Australia Meridionale sono stati confermati altri 46 eventi positivi, tra i quali il primo contagio individuato nel Paese in un delfino trovato morto.

Il virus è stato rilevato anche in foche, volpi, pinguini, falchi, cormorani e numerose altre specie di uccelli selvatici.

Nessun contagio negli allevamenti

Fino al giugno 2026 l’Australia era rimasta l’unica grande massa continentale non ancora raggiunta dall’H5N1, responsabile nel resto del mondo di estese epidemie tra gli uccelli selvatici e il pollame.

Al momento non risultano contagi negli allevamenti avicoli australiani. Le autorità sanitarie continuano inoltre a considerare basso il rischio di trasmissione alla popolazione.