Una terapia genica basata sulla tecnologia Crispr/Cas9, conosciuta come taglia-incolla, e somministrata direttamente endovena è in grado di correggere il difetto alla base della cardiomiopatia amiloide...
Un bambino di 8 anni e la sorellina di 3, affetti dalla stessa forma di distrofia retinica ereditaria, hanno riacquistato la vista in seguito al trattamento...
